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美国国家癌症中心靶向CD22的CAR-T治疗已开展对滤泡性淋巴瘤(FL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、急性B淋巴细胞白血病(B-All)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓细胞白血病(AML)、多发性骨髓瘤(MM)等多项血液肿瘤的临床试验。
其他如CD20、ROR1、IgK、CD30、CD123、CD33、LeY、BCMA、CD138等靶点的细胞治疗均已在全球不同机构开展临床试验。
CAR-T疗法属于一次性治疗方式，不需要后续辅助药物进行维持，根据目前统计数据来看，Kymriah的75位用药患者在12个月内整体生存率为75%，Yescarta在用药后18个月整体生存率为52%，而诺华的Kymriah以及Kite的Yescarta美国市场定价分别为47.5万美元及37.3万美元。
相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万至80万美元之间，除此外仍有后续费用。
CAR-T药物的定价与Gilead推出的针对丙肝治疗的Sovaldi和Harvoni情形十分类似，两者均具备一次性的治疗方式及高水平的患者治愈率，同时伴随昂贵的定价。真正的突破性疗法因其强大的疗效及性价比，通常会获得保险公司的青睐，如同样是价格高昂的吉利德的丙肝治愈药物及PD1抗体药物等均进入了保险报销范畴。
尽管CAR-T疗法价格昂贵，如果能通过药物经济学模型，对药效和支付价格综合评估后能进入国家医保及商业保险的范围，则将大大加速商业化进程。
诺华在推出“按疗效付费”计划的同时也在积极进行与各家支付商关于医保报销计划的磋商活动。如果参考Sovaldi及Harvoni的医保报销比例，药物实际人均支付费用只占价格的6%，则Kymriah人均实际支付费用约为28500万美元/疗程，Yescarta约为22380万美元/疗程。
相信随着CAR-T疗法的质控标准的建立与完善、相关法规政策的健全及保险业对于CAR-T疗法的纳入，未来CAR-T疗法的应用前景会越来越广泛。
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